鼓勵(lì)藥物研發(fā)創(chuàng)新 提升審評(píng)審批質(zhì)效——新條例助推醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新發(fā)展

中國藥品監(jiān)督管理研究會(huì)會(huì)長 張偉

　　近日，新修訂的《中華人民共和國藥品管理法實(shí)施條例》（以下簡稱《條例》）公布。《條例》貫徹藥品安全監(jiān)管“四個(gè)最嚴(yán)”要求，落實(shí)新修訂的《藥品管理法》，全面總結(jié)藥品審評(píng)審批制度改革成果，集中體現(xiàn)我國當(dāng)前藥品監(jiān)管的改革方向，進(jìn)一步健全鼓勵(lì)創(chuàng)新與嚴(yán)格監(jiān)管并重、兼顧中西藥特色、強(qiáng)調(diào)全生命周期管理的現(xiàn)代化藥品管理體系?！稐l例》的出臺(tái)，是應(yīng)對(duì)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)新發(fā)展、滿足人民健康新期盼的關(guān)鍵舉措，對(duì)全面加強(qiáng)藥品監(jiān)管能力建設(shè)，滿足人民群眾用藥需求起著重要作用。

　　一、以臨床需求為導(dǎo)向，構(gòu)建鼓勵(lì)創(chuàng)新的制度體系

　　《條例》的核心亮點(diǎn)之一，是將近年來藥品審評(píng)審批制度改革中行之有效的政策措施制度化、法治化，確立了以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的高效審評(píng)審批路徑。通過一系列制度設(shè)計(jì)，為醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新營造了良好的政策環(huán)境，旨在持續(xù)推動(dòng)我國從制藥大國向制藥強(qiáng)國轉(zhuǎn)變。

　　一是構(gòu)建符合中藥特點(diǎn)的研制管理制度?！稐l例》明確研制中藥應(yīng)當(dāng)以中醫(yī)藥理論為指導(dǎo)，評(píng)價(jià)中藥的有效性應(yīng)當(dāng)與預(yù)期臨床定位相適應(yīng)，體現(xiàn)中藥的特點(diǎn)。推動(dòng)中藥高質(zhì)量發(fā)展，核心要義是強(qiáng)調(diào)“守正創(chuàng)新”。既要深入挖掘和傳承中醫(yī)藥經(jīng)典理論、名方驗(yàn)方、人用經(jīng)驗(yàn)，確保其獨(dú)特的理論體系和實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)的延續(xù)，也要運(yùn)用現(xiàn)代臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)等手段來綜合評(píng)價(jià)中藥的安全性、有效性，闡明中藥的作用機(jī)理，提升中藥的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，開發(fā)出更適合現(xiàn)代臨床使用的中藥新藥。

　　二是系統(tǒng)整合并固化藥品加快上市注冊(cè)機(jī)制?！稐l例》明確了突破性治療藥物、特別審批等藥品加快上市注冊(cè)機(jī)制。通過構(gòu)建一個(gè)以臨床價(jià)值為核心、多通道加速的現(xiàn)代化藥品審評(píng)審批體系，為臨床急需的創(chuàng)新藥提供明確的加快上市路徑，縮短創(chuàng)新研發(fā)成果向臨床應(yīng)用的轉(zhuǎn)化時(shí)間，既激發(fā)企業(yè)的創(chuàng)新動(dòng)力，也有利于患者能盡早享受前沿醫(yī)藥科技的轉(zhuǎn)化成果。

　　二、加強(qiáng)制度設(shè)計(jì)，優(yōu)化藥品創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境

　　《條例》通過完善和引入藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)和市場(chǎng)獨(dú)占期制度，平衡創(chuàng)新與仿制的關(guān)系，營造健康有序的市場(chǎng)競(jìng)爭環(huán)境。

　　一是完善藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度。藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度是對(duì)專利保護(hù)的有效補(bǔ)充，不僅有利于增強(qiáng)企業(yè)對(duì)創(chuàng)新藥研發(fā)的信心，也平衡了創(chuàng)新與仿制的利益。一方面，創(chuàng)新藥企業(yè)不必再擔(dān)心因提交數(shù)據(jù)而面臨被不當(dāng)利用的風(fēng)險(xiǎn)，另一方面，在保護(hù)期限屆滿后，仿制藥可以簡化申請(qǐng)上市，促進(jìn)競(jìng)爭，降低藥價(jià)，惠及公眾。藥品試驗(yàn)數(shù)據(jù)保護(hù)制度通過對(duì)藥品上市許可持有人（以下簡稱“持有人”）自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)實(shí)施保護(hù)，向企業(yè)發(fā)出了明確的積極信號(hào)，將切實(shí)鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新。

　　二是建立兒童用藥、罕見病治療用藥市場(chǎng)獨(dú)占期制度。《條例》精準(zhǔn)靶向兒童用藥和罕見病治療用藥兩大研發(fā)“洼地”。由于研發(fā)難度大、成本高、受眾小、商業(yè)回報(bào)低，有的兒童患者、罕見病患者面臨“無藥可研、無藥可用”的困境。為兒童用藥設(shè)置不超過2年的獨(dú)占期、罕見病治療用藥設(shè)置不超過7年的獨(dú)占期，是運(yùn)用政策性工具進(jìn)行精準(zhǔn)干預(yù)。同時(shí)，《條例》明確持有人不履行保障供應(yīng)承諾的，市場(chǎng)獨(dú)占期終止，是將市場(chǎng)獨(dú)占“權(quán)利”與保障供應(yīng)“責(zé)任”進(jìn)行強(qiáng)綁定，確?；颊吣苡蒙纤庍@一公共政策目標(biāo)的最終實(shí)現(xiàn)，體現(xiàn)了精細(xì)化的監(jiān)管智慧。市場(chǎng)獨(dú)占期制度將解決“用藥難”問題，從單純依靠企業(yè)的社會(huì)責(zé)任感，轉(zhuǎn)變?yōu)橥ㄟ^穩(wěn)定的、可預(yù)期的商業(yè)利益進(jìn)行引導(dǎo)，體現(xiàn)了對(duì)弱勢(shì)群體健康權(quán)益的深切關(guān)注和制度保障。

　　三、細(xì)化藥品研制管理要求，夯實(shí)藥品注冊(cè)主體責(zé)任

　　《條例》進(jìn)一步落實(shí)全過程管理理念，細(xì)化藥品研制管理要求，將持有人的質(zhì)量主體責(zé)任貫穿于藥品全生命周期。

　　一是完善藥品研制管理要求?！稐l例》明確從事藥品研制活動(dòng)，應(yīng)當(dāng)遵守藥物非臨床研究質(zhì)量管理規(guī)范和藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范，細(xì)化臨床試驗(yàn)申辦者的受試者保護(hù)和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理、風(fēng)險(xiǎn)管理等責(zé)任。針對(duì)品種特點(diǎn)，分別明確研制化學(xué)仿制藥應(yīng)當(dāng)科學(xué)選擇對(duì)照藥品，研制中藥應(yīng)當(dāng)以中醫(yī)藥理論為指導(dǎo)。同時(shí)，規(guī)定推動(dòng)提高藥品標(biāo)準(zhǔn)，強(qiáng)化藥品標(biāo)準(zhǔn)品、對(duì)照品管理，保障藥品質(zhì)量水平提升。

　　二是深化持有人主體責(zé)任?！稐l例》進(jìn)一步要求持有人建立健全藥品質(zhì)量保證體系、藥物警戒體系，全面評(píng)估生產(chǎn)過程中的變更對(duì)藥品質(zhì)量的影響。持有人應(yīng)當(dāng)定期進(jìn)行藥品上市后評(píng)價(jià)，監(jiān)測(cè)藥品的風(fēng)險(xiǎn)和獲益平衡情況，并根據(jù)上市后評(píng)價(jià)結(jié)果及時(shí)采取更新藥品說明書等措施。這些規(guī)定將藥品的安全有效責(zé)任牢牢鎖定在持有人身上，充分體現(xiàn)持有人主體責(zé)任。

　　《條例》關(guān)于藥品注冊(cè)管理的系列規(guī)定，構(gòu)建了一個(gè)更加科學(xué)、透明、高效的現(xiàn)代化藥品注冊(cè)管理體系。通過優(yōu)化藥品審評(píng)審批流程為創(chuàng)新注入了強(qiáng)勁動(dòng)力，通過強(qiáng)化全生命周期管理壓實(shí)了持有人主體責(zé)任，進(jìn)一步優(yōu)化產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭生態(tài)。

　　展望未來，隨著《條例》的深入實(shí)施，將進(jìn)一步提升我國藥品審評(píng)審批的質(zhì)量和效率，加速安全有效的創(chuàng)新藥和臨床急需藥上市，更將提升藥品研發(fā)質(zhì)量和強(qiáng)化企業(yè)主體責(zé)任意識(shí)，從而推動(dòng)中國從制藥大國向制藥強(qiáng)國穩(wěn)步邁進(jìn)，最終惠及億萬患者，切實(shí)保障公眾健康。